Các nhà khoa học tại Viện Công nghệ Liên bang Thụy Sĩ (ETH Zurich) vừa công bố một hoạt chất mới mang tên "Compound 10" có khả năng làm chậm đáng kể quá trình phát triển của bệnh Alzheimer. Không chỉ bảo vệ tế bào thần kinh hiệu quả trên mô hình động vật, hợp chất này còn cho thấy những tác dụng chống lão hóa đầy triển vọng, mở ra hướng đi mới cho ngành dược phẩm thần kinh.
Vòng luẩn quẩn của sự suy giảm trí nhớ
Nghiên cứu do Giáo sư Dược lý Phân tử Ursula Quitterer dẫn đầu, xuất phát từ việc phân tích các mẫu mô não bệnh nhân do Bệnh viện Đại học Ain Shams (Cairo, Ai Cập) thu thập từ gần 20 năm trước. Trọng tâm của công trình này là GRK2 - một loại enzyme điều hòa giúp tế bào phản ứng với tín hiệu và căng thẳng sinh lý.
Nhóm nghiên cứu phát hiện ra rằng ở bệnh nhân sa sút trí tuệ, dạng bất hoạt của enzyme GRK2 xuất hiện với mật độ dày đặc. Các phân tử GRK2 bất hoạt này liên kết lại với nhau thành những khối kết tụ, bám vào và làm tắc nghẽn lỗ hổng của ty thể - cơ quan được xem là "nhà máy năng lượng" của tế bào. Tình trạng này khiến năng lượng sụt giảm và đẩy tế bào vào trạng thái căng thẳng tột độ.
Hậu quả của quá trình trên là não bộ tăng cường sản sinh amyloid beta - đoạn protein được coi là thủ phạm chính gây ra bệnh Alzheimer. Sự tích tụ amyloid beta lại tiếp tục gây áp lực lên tế bào thần kinh, tạo ra một vòng lặp sinh học thúc đẩy việc hình thành thêm nhiều GRK2 bất hoạt. Đây chính là vòng luẩn quẩn khiến bệnh sa sút trí tuệ tiến triển không ngừng.
Cơ chế bảo vệ thần kinh
Nhằm cắt đứt chuỗi phản ứng phá hủy này, nhóm chuyên gia đã tổng hợp và thử nghiệm nhiều hợp chất hóa học khác nhau. Trong số đó, "Compound 10" mang lại hiệu quả vượt trội nhất. Chi tiết nghiên cứu vừa được công bố trên tạp chí khoa học Cell Reports Medicine cho thấy, khi được nạp vào cơ thể chuột thử nghiệm, Compound 10 đã ngăn chặn thành công các phân tử GRK2 hình thành khối kết tụ.
Nhờ sự can thiệp này, chức năng của ty thể được phục hồi, lượng amyloid beta lắng đọng giảm sút đáng kể, giúp các tế bào thần kinh duy trì hoạt động và không bị hoại tử. Bệnh sa sút trí tuệ ở những cá thể chuột được điều trị tiến triển chậm hơn hẳn, qua đó kéo dài tuổi thọ của chúng.
Đáng chú ý, Compound 10 còn mang lại những tác dụng tích cực ngoài hệ thần kinh trung ương. Trên mô hình chuột lớn tuổi, hợp chất này cho thấy khả năng cải thiện chức năng tim mạch và làm chậm các dấu hiệu lão hóa thể chất, biểu hiện rõ nhất qua việc giảm số lượng lông bạc.
"Compound 10" mang lại hiệu quả vượt trội. Điều này đã được chứng minh trong các thí nghiệm trên chuột.
Triển vọng về một phác đồ điều trị mới trong điều trị suy giảm trí nhớ
Theo Giáo sư Quitterer, hành trình nghiên cứu kéo dài 2 thập kỷ một phần do đặc thù phức tạp của việc thử nghiệm bệnh lý thoái hóa trên động vật lớn tuổi. Hiện tại, giai đoạn nghiên cứu cơ bản đã hoàn tất, ETH Zurich đã nộp bằng sáng chế cho Compound 10 và đang tìm kiếm các đối tác trong ngành công nghiệp dược phẩm để tiến hành các bước phát triển thuốc tiếp theo.
Các loại thuốc Alzheimer hiện hành trên thị trường đa phần chỉ có thể trì hoãn sự tiến triển của bệnh thêm vài tháng. Việc xác định được một protein mục tiêu hoàn toàn mới là GRK2 mở ra một cơ chế can thiệp y khoa khác biệt so với các phương pháp truyền thống. Trong tương lai, việc sử dụng Compound 10 kết hợp cùng các liệu pháp hiện có hứa hẹn sẽ tạo ra tác động toàn diện hơn, góp phần nâng cao chất lượng sống cho bệnh nhân Alzheimer trên toàn cầu.
